A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um novo medicamento para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, doença genética rara e progressiva que provoca perda de força muscular e atinge principalmente meninos. A decisão amplia as alternativas terapêuticas disponíveis no Brasil para pacientes que convivem com a condição.

O medicamento Duvyzat tem como princípio ativo o givinostate, substância que atua sobre mecanismos relacionados à deterioração muscular. O tratamento é administrado por via oral e deve ser utilizado em conjunto com corticosteroides, que atualmente fazem parte das principais estratégias terapêuticas empregadas contra a doença. Estudos clínicos apresentados durante o processo regulatório indicaram benefício na redução da perda da capacidade motora em comparação ao tratamento padrão isolado.

A distrofia muscular de Duchenne é causada por alterações genéticas que comprometem a produção de distrofina, proteína fundamental para o funcionamento adequado dos músculos. Com a progressão da doença, os pacientes podem apresentar dificuldades para caminhar e realizar atividades cotidianas, além de complicações respiratórias e cardíacas, o que exige acompanhamento médico multidisciplinar.

Apesar da aprovação pela Anvisa, a chegada efetiva do medicamento aos pacientes brasileiros ainda depende de outras etapas. O preço deverá ser definido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), e o registro não significa incorporação automática ao Sistema Único de Saúde (SUS). Para ser oferecido pela rede pública, o tratamento precisa passar pelo processo de avaliação para eventual incorporação ao sistema.